- El camino hacia la curación de la anemia de Fanconi, una rara enfermedad que causa fallos principalmente en la médula ósea, ha experimentado un paso de gigante con la autorización de la Unión Europea de un medicamento para estos enfermos cuyo promedio de vida es de 35 años
La anemia de Fanconi es un mal congénito que afecta a entre una y cinco personas de cada millón, y que se debe a mutaciones en cualquiera de los catorce genes que se conocen asociados a ella.
En España, al 80% de los 150 pacientes se le relaciona con problemas en un gen concreto, el de Fanconi A.
La Comisión Europea ha declarado hace unas semanas al vector lentiviral (retrovirus) que contiene el gen de la anemia de Fanconi A (que es la que predomina en España) como un nuevo medicamento huérfano, que es como se denomina a los fármacos destinados al tratamiento de las llamadas enfermedades raras.
La UE mantiene una política de apoyo al desarrollo de estos medicamentos, dado que al ser muy escaso el número de personas a los que se destinan, las empresas farmacéuticas se ven poco atraídas desde el punto de vista económico para investigar en ellos.
El coordinador de los trabajos para la designación de este medicamento ha sido el doctor Juan Bueren, jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro español de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, y también jefe de Grupo de Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras.
La falta de glóbulos blancos en los enfermos con anemia de Fanconi les predispone a infecciones, mientras que la falta de plaquetas y glóbulos rojos les puede producir sangrado y fatiga, respectivamente.
Para leer el artículo completo ir al siguiente link http://www2.esmas.com/salud/262912/avanzan-cura-anemia-fanconi
buenos dias... hemos perdido una sobrina de 10 años de anmeia de fanconi, y su hermanita de 10 corre el mismo riego.. puedo obtner mayor informacion para tener una luz de esperanza.. gracias yudys rodriguez
ResponderBorrarBuenas Tardes
ResponderBorrarMi hijo fue diagnosticado el pasado mes de Diciembre con Anemia de Fanoni. Quisiera saber mas sobre esta enfermedad y como podría comunicarme con ustedes.
GRACIAS :KATTIA MERCADO